…conomie de la SantÈ en psychiatrie en 2005 : modËles et applications (1)

Huit ans dÈj‡ que nous avons rÈalisÈ un premier numÈro sur le thËme de l'…conomie en santÈ (cf. n∞ 14 PLR sept. 1997). Il Ètait alors question du managed care. Nous avions prÈsentÈ une Ètude du Credes sur la dÈpression, la trajectoire de soin de patients ‡ domicile...

Aujourd'hui, nous faisons le point sur les modËles et les applications issus de travaux rÈalisÈs. Karina Hansen, qui vient de soutenir sa thËse de santÈ publique, option Èconomie de la santÈ, donne un Èclairage sur le contexte actuel des Ètudes d'Èconomies de la santÈ et leurs mÈthodologies, notamment l'analyse du rapport co˚t-efficacitÈ. Elle nous signale l'existant, mais aussi les biais et les questions ÈludÈes dans ce domaine br˚lant. Elle nous aide ‡ comprendre ‡ travers les modÈlisations utilisÈes comment peut Ítre schÈmatisÈe, par exemple, l'Èvolution d'une maladie chronique sous un traitement donnÈ et la complÈmentaritÈ de ces approches avec celles des Ètudes observationnelles.

Xavier Briffault prÈcise ces mÈthodologies par l'exemple d'Ètudes pharmaco-Èconomiques et de schÈmas trËs parlants, comme les arbres de dÈcisions ou les modËles de Markov ‡ arborescences cycliques.

La prÈparation de ce numÈro, comme c'est l'usage pour tout numÈro de PLR, a ÈtÈ l'occasion de faire une revue de la littÈrature. Vous trouverez Èvidemment de nombreuses rÈfÈrences bibliographiques mais aussi un ouvrage de rÈfÈrence prÈsentÈ et rÈsumÈ. Il aborde les principales mÈthodes d'Èvaluation Èconomique des programmes de santÈ (M.F. Drummond et coll. 1998).

Poursuivant sur les modËles pharmaco-Èconomiques, quelques leÁons sont tirÈes des Ètudes qui concernent la schizophrÈnie. Au del‡ d'un intÈrÍt certain, l'analyse de ces Ètudes fait apparaÓtre que certaines variables pertinentes ne sont pas toujours prises en compte et qu'un travail reste ‡ faire dans ce domaine.

Pour terminer, nous vous proposons une synthËse d'un rapport du programme ´†Health technology assessment†ª portant sur l'Èvaluation d'efficacitÈ et de co˚t-efficacitÈ des traitements psychologiques brefs de la dÈpression. MÍme si le terme ´†comparaison†ª entre thÈrapie est trËs rÈcurrent et sans doute pas si pertinent que cela, il est intÈressant d'Ètudier ici l'analyse des mÈthodologies et des procÈdÈs rhÈtoriques utilisÈs au regard d'autres travaux du mÍme type.

Dans le prochain numÈro, nous vous proposerons des Ètudes sur ce thËme ‡ partir des psychothÈrapies, ce qui permettra de suivre de faÁon trËs concrËte leur rÈalisation et leurs rÈsultats

Karina Hansen

Introduction

Les gouvernements europÈens souhaitent de plus en plus maÓtriser les dÈpenses de santÈ. Ils mËnent aujourd'hui des politiques de maÓtrise des co˚ts, car leurs systËmes d'assurance maladie sont dÈficitaires pour la majoritÈ d'entre-eux. Ces mesures sont, pour la plupart, fondÈes sur des contrÙles de budget ou de prix. On peut notamment citer la nÈgociation prospective des budgets pour les hÙpitaux, les nÈgociations de budget centralisÈes pour les mÈdecins de ville et d'autres professionnels de santÈ, la prescription mÈdicamenteuse, et les limitations de paiement, voire le dÈremboursement de certains mÈdicaments,...

…tant donnÈ que ces mesures n'ont pas toujours eu le succËs attendu, les autoritÈs de santÈ en Europe ont commencÈ depuis quelques annÈes ‡ exiger que les soins soient allouÈs d'une faÁon efficiente [a]. Dans certains pays, cela a mÍme entraÓnÈ l'exigence de soumission de donnÈes Èconomiques lors de la mise sur le marchÈ de nouvelles technologies de santÈ (i.e. Canada, Australie, Grande-Bretagne, Pays-Bas, Portugal, Finlande et Allemagne). Les laboratoires pharmaceutiques qui demandent la prise en charge collective dans un de ces pays pour l'un de leurs produits doivent soumettre un rapport qui compare les co˚ts et les consÈquences de leur mÈdicament avec un comparateur pertinent. MÍme si l'impact le plus important des Ètudes d'Èconomie de la santÈ est attendu auprËs des autoritÈs qui fixent le prix et le remboursement des produits pharmaceutiques, il est possible que l'utilisation des rÈsultats de ces Ètudes s'Ètende auprËs des patients, des hÙpitaux et des assurances/mutuelles, dans le but notamment d'Èvaluer diffÈrents programmes de prise en charge. Cela a donc gÈnÈrÈ ou consolidÈ une demande pour une meilleure information sur les co˚ts, et de ce fait a accru l'intÈrÍt de l'Èvaluation Èconomique.

MÈthodes d'analyses des co˚ts

Les mÈthodologies d'Èvaluation sont l'analyse de co˚t-efficacitÈ, l'analyse de co˚t-utilitÈ et l'analyse de co˚t-bÈnÈfice (tableau 1).

Tableau 1†: Les mÈthodologies en Èvaluation Èconomique et leurs mesures

MÈthode	Co˚t	RÈsultat
Analyse co˚t-efficacitÈ	Valeur monÈtaire (euros)	UnitÈs naturelles (taux de rechute, niveau de cholestÈrol, temps de rÈmission...)
Analyse co˚t-utilitÈ	Valeur monÈtaire (euros)	Valeur d'utilitÈ (dimension de qualitÈ de vie ajoutÈe (par ex., l'apprÈciation par le patient de la gÍne de sa prise de poids pendant le traitement)
Analyse co˚t-bÈnÈfice	Valeur monÈtaire (euros)	Valeur (euros) (par ex, une annÈe de vie est valorisÈe suivant un montant de x euros)

Aujourd'hui en Èvaluation Èconomique et notamment dans le domaine de la psychiatrie, l'analyse de co˚t-efficacitÈ est la mÈthode la plus rÈpandue. Le deuxiËme type d'analyse reste rare en France mais est plus largement rÈpandue, voire obligatoire, dans les pays anglo-saxons. La derniËre mÈthode est quasiment inexistante, Ètant donnÈ la difficultÈ de valoriser les bÈnÈfices de faÁon monÈtaire.

L'Èvaluation Èconomique dans le domaine de la santÈ est implicitement ou explicitement fondÈe sur l'hypothËse que l'on ne peut pas compter sur les seules forces politiques, de marchÈ ou administratives pour obtenir l'efficience ou l'ÈquitÈ. Pour autant une Èvaluation Èconomique ne remplacera pas le jugement des professionnels de santÈ ou d'autres dÈcideurs ou responsables. Les analystes ne doivent jamais essayer ´†de prendre des dÈcisions†ª, mais si cela est vigoureusement suivi cela doit encourager les dÈcideurs ‡ ´†prendre les dÈcisions les mieux informÈes†ª1.

L'analyse co˚t-efficacitÈ

L'analyse de co˚t-efficacitÈ est probablement le type d'Èvaluation Èconomique le plus intuitif et le plus simple ‡ utiliser dans la recherche clinique. Ce type d'analyse est fondÈ sur le rapport entre les co˚ts et les rÈsultats pour chacune des stratÈgies ÈvaluÈes. La stratÈgie avec le ratio co˚t-efficacitÈ le plus faible est donc la plus efficiente.

Le ratio (rapport) mesure en effet des rÈsultats en utilisant des instruments et des Èchelles familiËres de la recherche clinique. Les analyses sont utilisÈes pour aider les dÈcideurs ‡ choisir entre les interventions alternatives disponibles. L'analyse de co˚t-efficacitÈ est utilisÈe quand les rÈsultats et les co˚ts sont supposÈs diffÈrer selon les stratÈgies. Cependant, dans l'analyse co˚t-efficacitÈ, les rÈsultats (ou ´†l'efficacitȆª), sont mesurÈs dans des unitÈs qui semblent plus naturelles que n'importe quelle unitÈ monÈtaire. Dans quelques applications de santÈ, les unitÈs peuvent provenir de valeurs de laboratoire spÈcifiques, comme par exemple le niveau de cholestÈrol o˘ des indicateurs de la mortalitÈ, comme le nombre de vies sauvÈes sont pris en compte.

La plupart des rÈsultats en santÈ mentale, comme par exemple les symptÙmes psychiatriques, sont plus complexes et subjectifs. Ils sont mesurÈs en utilisant des Èchelles d'Èvaluation et d'autres mesures dÈveloppÈes en recherche clinique. En raison de leur complexitÈ et de leur subjectivitÈ, ces rÈsultats peuvent varier d'un pays ‡ l'autre, par exemple ‡ cause des diffÈrences de perceptions culturelles de la maladie et de ses symptÙmes. Cependant les analyses de co˚t-efficacitÈ prennent seulement en compte une seule dimension d'efficacitÈ. Une faiblesse Èvidente de cette mÈthodologie stricte de co˚t-efficacitÈ est donc la concentration impÈrative sur une seule dimension de rÈsultat et ce afin de pouvoir calculer des ratios. Et pourtant, la plupart des personnes atteintes par exemple de schizophrÈnie ont de multiples besoins d'appui et la plupart des cliniciens s'attendent ‡ obtenir des amÈliorations dans plus d'un domaine. D'autres limites, telles que la prise en compte de l'incertitude, l'actualisation des effets de santÈ et les diffÈrentes maniËres d'agrÈger les donnÈes cliniques avec les donnÈes de co˚ts sont bien connues de l'analyse de co˚t-efficacitÈ. Elles ont ÈtÈ largement publiÈes et les lecteurs intÈressÈs peuvent se rÈfÈrer ‡ Birch et Gafni (1993)2.

Types d'Ètudes et modÈlisation

Pour dÈmontrer le co˚t-efficacitÈ des interventions pharmacologiques et non-pharmacologiques, il existe plusieurs sources de donnÈes. Elles incluent les Ètudes pragmatiques, les analyses mÈdico-Èconomiques qui sont ´†piggy-backed†ª†[b] associÈs ‡ des essais cliniques, la modÈlisation, et diverses combinaisons et permutations de ces techniques3. Bien que dans la recherche clinique et en ÈpidÈmiologie, l'essai prospectif, randomisÈ, en double aveugle, puisse Ítre considÈrÈ comme l'ÈlÈment essentiel, les analystes sociaux et Èconomiques ont longtemps utilisÈ la modÈlisation pour simuler l'utilisation dans la vie rÈelle. Cependant, les essais cliniques ont une faible validitÈ externe (les rÈsultats obtenus pour la population de l'essai, sont-ils valables pour la population en gÈnÈral†?), Ètant donnÈ qu'ils utilisent des critËres d'inclusion et d'exclusion stricts et que la prise en charge est organisÈe par le protocole, induisant une surestimation des unitÈs de ressources consommÈes. C'est pourquoi, les rÈsultats cliniques et Èconomiques ne reflËtent peut-Ítre pas la rÈalitÈ et ne correspondent pas ‡ la pratique courante.

Les Ètudes observationnelles constituent une alternative. Elles ont pour objectif de recueillir des donnÈes de co˚t-efficacitÈ rÈelles ou reprÈsentatives†; en pratique, il n'est pas toujours possible d'obtenir des donnÈes d'Ètudes scientifiques. Dans ce dernier cas, les modËles d'analyse dÈcisionnelle peuvent Ítre utilisÈs pour obtenir l'information de co˚t-efficacitÈ nÈcessaire ou pour la projection du co˚t-efficacitÈ d'une intervention. Ces modËles utilisent diverses sources d'informations cliniques et Èconomiques existantes.

Les Ètudes de modÈlisation sont fondÈes sur l'analyse d'aide ‡ la dÈcision, une mÈthode reconnue pour analyser les consÈquences de dÈcisions prises dans un environnement d'incertitude. A partir d'algorithmes de prise en charge, un modËle peut Ítre construit, qui considËre les interventions et leurs consÈquences dans le temps. Un modËle d'analyse dÈcisionnelle consiste en une sÈrie de branches, chacune reprÈsentant diffÈrentes options (dÈcision ou ÈvËnement), qui surgissent ‡ diffÈrents moments, et sont appelÈes des n¶uds (i.e. n¶ud de dÈcision ou n¶ud de chance). En effet, un modËle montre les consÈquences et les complications de diffÈrentes interventions thÈrapeutiques, et doit correspondre au mieux ‡ la situation du patient dans la vie rÈelle. Les modËles peuvent Ítre schÈmatisÈs par de simples arbres dÈcisionnels (voir schÈma p 7) ou Ítre plus complexes comme les modËles de Markov†[c].

Les modËles de Markov sont ‡ utiliser en premier choix pour l'analyse de maladies chroniques telles que la schizophrÈnie. En revanche les arbres dÈcisionnels sont ‡ utiliser pour des Èpisodes aigus ou des maladies de courte durÈe. Les prÈdictions sur l'efficacitÈ des mÈdicaments ou des psychothÈrapies et les co˚ts attendus peuvent Ítre modÈlisÈs en utilisant des hypothËses rÈalistes et explicites, fondÈes bien s˚r ‡ partir de donnÈes d'Ètudes cliniques. De plus, la modÈlisation peut Ítre une solution du fait des limites des Ètudes prospectives, surtout pour une maladie chronique, qui requiËrent des extrapolations ‡ long-terme sur l'efficacitÈ des traitements ou des thÈrapies et sur les implications de co˚ts.

La motivation principale de la modÈlisation est le besoin perÁu, de la part des Èconomistes, de fournir des donnÈes opportunes et appropriÈes sur les co˚ts et les bÈnÈfices des interventions aux responsables et dÈcideurs des services mÈdicaux. Mais avant de dÈvelopper un exercice de modÈlisation une question importante est ‡ poser†: ´†Y a-t-il un besoin de modÈlisation†?†ª Ou bien ´†Existe-t-il d'autres mÈthodes pour calculer le co˚t-efficacitÈ des diffÈrentes interventions dans la prise en charge de la schizophrÈnie ?†ª

L'analyse dÈcisionnelle clinique et la modÈlisation sont donc utiles pour estimer les co˚ts et les rÈsultats associÈs aux interventions nouvelles ou aux combinaisons nouvelles comparÈes au traitement standard4,5. La structure du modËle et les variables qui le composent sont tirÈes de la littÈrature clinique, des essais cliniques terminÈs, Ètudes ÈpidÈmiologiques et le jugement expert, dans la tentative de reprÈsenter le traitement rÈel de patients dans des situations de vie rÈelle.

La mÈta-analyse est la mÈthode prÈfÈrÈe pour Èvaluer l'efficacitÈ du traitement lorsque des rÈsultats d'Ètudes multiples sont disponibles6. Les co˚ts de prise en charge peuvent Ítre obtenus ‡ partir de donnÈes primaires ou secondaires sur l'utilisation de soins ou estimÈs ‡ partir du jugement clinique sur les pratiques courantes.

Rittenhouse (1996) distingue deux types diffÈrents de modËle Èconomique†: un modËle comme ´†une version simplifiÈe de la rÈalitȆª et un modËle utilisÈ comme un moyen de ´†faire des conjectures ‡ partir de sources autres que celles relatives ‡ la schizophrÈnie†ª7. Une distinction a aussi ÈtÈ faite entre deux utilisations diffÈrentes du deuxiËme type de modËle†; l'une pour extrapoler des rÈsultats d'essais cliniques et l'autre pour exÈcuter une analyse de dÈcision afin de comparer des stratÈgies de traitement alternatives en intÈgrant des donnÈes de sources diverses sur les composants d'une dÈcision8. En outre Buxton et al. (1997) ajoutent les utilisations suivantes des modËles dans les Èvaluations Èconomiques9†:

- l'extrapolation au-del‡ des donnÈes observÈes dans un essai ;

- le lien entre des rÈsultats cliniques intermÈdiaires et les rÈsultats finaux ;

- la gÈnÈralisation ‡ d'autres structures ;

- la synthËse des comparaisons directes lorsque des essais appropriÈs n'existent pas.

La clÈ du dÈveloppement de la meilleure pratique est d'identifier ces situations o˘ il est appropriÈ de modÈliser. L'utilisation d'un modËle Èconomique semble appropriÈe dans l'Èvaluation Èconomique des diffÈrentes thÈrapies de prise en charge en psychiatrie. MalgrÈ l'utilisation Ètendue de la modÈlisation dans l'Èvaluation Èconomique, plusieurs prÈoccupations ont ÈtÈ exprimÈes8. A savoir†: a) celle de l'utilisation inappropriÈe des donnÈes cliniques, b) celles des biais dans les donnÈes observationnelles c) celles des difficultÈs d'extrapolation et d) la prÈoccupation de la transparence ou validitÈ des modËles.

C'est ainsi que mÍme si les modËles de Markov sont certes plus complexes que les simples arbres de dÈcision, l'absence de donnÈes n'est pas en soi une justification pour simplifier d'importants problËmes. Cependant la validitÈ de la modÈlisation reste encore trËs discutÈe, et certains argumentent en faveur de l'utilisation des Ètudes longitudinales. Il y a en effet des autoritÈs en Europe qui exigent que des Ètudes prospectives longitudinales soient menÈes sur les nouvelles stratÈgies. Le but est d'obtenir des donnÈes de la pratique clinique rÈelle. L'intÈrÍt des modËles de Markov par rapport ‡ ces Ètudes longitudinales prospectives, est que ces derniËres demandent ÈnormÈment de temps de planification, d'implÈmentation, de collecte et d'analyse des donnÈes. De ce fait, ‡ court terme, les dÈcideurs qui doivent faire des choix ne disposent pas des rÈsultats d'Ètudes prospectives.

La modÈlisation et les Ètudes observationnelles ne sont pas concurrentes mais complÈmentaires

Pour les dÈcideurs qui doivent disposer de rÈsultats pour faire des choix au mieux informÈ, des techniques telles que la modÈlisation de Markov peuvent Ítre utilisÈes, en supplÈment des Ètudes observationnelles, pour Èvaluer l'impact sur les co˚ts et les rÈsultats de leurs choix.

Les Ètudes de co˚t-efficacitÈ et les psychothÈrapies

¿ la diffÈrence des traitements pharmacologiques, les interventions psychologiques n'ont pas leur comparateur ´†Ètalon-or†ª; il n'y existe aujourd'hui aucune raison d'exiger des marges de rentabilitÈ amÈliorÈe, par exemple dans les thÈrapies familliales, o˘ les thÈrapies pharmacologiques sont en fait souvent complÈmentaires. Les Èvaluations Èconomiques menÈes pour les mÈthodes psychologiques sont moins nombreuses que celle menÈes pour les mÈdicaments en santÈ mentale10. Cependant, la plupart des interventions psychologiques nÈcessitent un besoin important en personnes et sur une longue durÈe. Elles peuvent donc sembler onÈreuses. Une question importante peut alors se poser†: est-ce que les rÈsultats contrebalancent les co˚ts ou est-ce qu'ils rÈduisent les co˚ts ‡ long terme ?

Dans la prise en charge et le traitement de la schizophrÈnie, par exemple, on relËve plusieurs approches psychologiques, mais peu ont ÈtÈ ÈtudiÈes d'un point de vue Èconomique. L'impact Èconomique de la psychothÈrapie dans la schizophrÈnie peut Ítre attendu par des rÈsultats positifs comme une meilleure observance, moins de rechutes et moins de (rÈ-)hospitalisations.

Les quelques Ètudes sur les psychothÈrapies qui ont fourni une analyse co˚t-avantage comportent des inexactitudes dans les calculs des charges par rapport aux co˚ts (cela sera traitÈ dans le prochain numÈro de PLR). Les co˚ts et l'utilisation n'Ètant pas des objectifs principaux dans la plupart de ces Ètudes, certains co˚ts principaux n'ont mÍme pas ÈtÈ ÈvaluÈs. Cependant, l'objectif principal de ces Ètudes n'Ètait pas le calcul d'un rapport co˚t-efficacitÈ.

Si les mesures de co˚t-efficacitÈ Ètaient systÈmatiquement incorporÈes dans les futures Ètudes portant sur la psychothÈrapie, il pourrait Ítre possible d'identifier quels sous-groupes de patients garantissent le meilleur investissement de temps, d'Ènergie et d'argent associÈ aux interventions psychologiques prolongÈes.

* …conomiste de la SantÈ, Docteur en SantÈ Publique.

Notes

a. Une allocation est efficiente, si elle est rÈalisable et s'il n'existe pas d'autre allocation rÈalisable qu'au moins un agent Èconomique prÈfÈrait ‡ la premiËre. Une telle situation est alors dans la thÈorie nÈoclassique ce qu'on appelle un Èquilibre ou un optimum de Pareto.

b. De l'amÈricain†: petit sac ‡ dos. Etude pharmacoÈconomique ÈlaborÈe sur la base et ‡ partir d'un essai thÈrapeutique classique.

c. Un modËle de Markov peut Ítre assimilÈ ‡ un arbre de dÈcision ´†amÈliorȆª qui reprÈsente l'Èvolution dans le temps d'une maladie ‡ travers un nombre donnÈ d'Ètats de santÈ. Cette technique permet donc de formaliser des problËmes qui ne pourraient pas Ítre gÈrÈs par un arbre simple de dÈcision, soit parce que l'arbre serait trop long, soit parce qu'il faudrait prendre en compte des rÈpÈtitions frÈquentes de certains ÈvÈnements de la maladie.

RÈfÈrences Bibliographiques

1. Weisbrod BA. Benefit-cost analysis of a controlled experiment: treating the mentally ill. J Hum Res, 1981 ; 16: 523-550.

2. Birch S, Gafni A. Changing the problem to fit the solution: Johannesson and Weinsteins (mis)application of economics to real world problems, Journal of Health Economics, 1993 ; 12: 469-476.

3. Glick H, Kinosan B, Schulman K. Decision analytic modelling: Some uses in the evaluation of new pharmaceuticals, Drug Information Journal, 1994 ; 28: 691-707.

4. Weinstein MC, Fineberg HV. Clinical Decision Analysis, Philadelphia: WB Saunders Company. 1980.

5. Pauker SG & Kaissirer JP. Medical progress-decision analysis, New England Journal of Medicine, 1987 ; 316: 250-258.

6. Petitti DB. Meta-Analysis, Decision Analysis, and Cost-Effectiveness Analysis: Methods for Quantitative Synthesis in Medicine, New York†: Oxford University Press, 1994.

7. Rittenhouse B. Uses of models in economic evaluations of medicines and other health technologies, London, Office of Health Economics, 1996.

8. Sheldon TA. Problems of using modelling in the economic evaluation of health care, Health Economics, 1996 ; 5: 1-11.

9. Buxton MJ, Drummond MF, Van Hout BA, Prince RL, Sheldon TA, Szucs T, Vray M. Modelling in Economic Evaluation: An Unavoidable Fact of Life, Health Economics, 1997 ; 6: 217-227.

10. Scott JE, & Dixon LB. Psychological interventions for schizophrenia, Schizophrenia Bulletin, 1995 ; 21: 621-630

Les modËles

Les modÈlisations en pharmacoÈconomie sont fondÈes sur des descriptions schÈmatiques de la rÈalitÈ appelÈes ´modËles†ª. Elles permettent de schÈmatiser un problËme complexe, comme par exemple l'Èvolution d'une maladie chronique sous un traitement donnÈ.

Arbres de dÈcision et arbres ÈvÈnementiels†:
ils reprÈsentent la forme la plus simple et donc la plus frÈquente des modÈlisations en pharmacoÈconomie. Ces arbres sont basÈs sur le fait qu'une stratÈgie thÈrapeutique se dÈcompose souvent en succession d'ÈvÈnements dont les modalitÈs varient en fonction de la rÈponse ou des rÈponses du patient ‡ la stratÈgie thÈrapeutique considÈrÈe. L'Èvaluation d'une telle stratÈgie implique alors de prendre en compte tous les ÈvÈnements et leurs probabilitÈs. Les arbres comportent des embranchements ou des n¶uds (appelÈs n¶uds d'ÈventualitÈ ou n¶uds de dÈcision selon qu'il s'agisse d'un arbre ÈvÈnementiel ou d'un arbre de dÈcision) et des chemins qui aboutissent aux consÈquences respectives des ÈvÈnements ou des dÈcisions qui ont ÈtÈ prises*.

Les chaÓnes de Markov†: Une modÈlisation par
chaÓnes de Markov peut Ítre assimilÈe ‡ un arbre de dÈcision ´amÈliorȆª qui reprÈsente l'Èvolution dans le temps d'une population ‡ travers un nombre donnÈ d'Ètats de santÈ. Cette technique permet donc de formaliser des problËmes qui ne pourraient pas Ítre gÈrÈs par un arbre simple de dÈcision, soit parce que l'arbre serait trop long, soit parce qu'il faudrait prendre en compte des rechutes frÈquentes**.

Processus de Markov†: Le processus de Markov
permet de modÈliser l'Èvolution dans le temps d'une population ‡ travers un nombre donnÈ d'Ètats de santÈ. C'est donc une modÈlisation o˘ le temps est continu et les probabilitÈs de transition varient avec le temps. Les probabilitÈs de transition constantes sont rÈalistes seulement pour les maladies avec un horizon ‡ court terme. Dans des conditions de chronicitÈ, il y a habituellement le facteur inÈvitable, l'‚ge. La mortalitÈ annuelle de la population en bonne santÈ augmente exponentiellement avec l'‚ge. Le processus de Markov prend donc ce facteur temps en compte, en utilisant des probabilitÈs de transitions variables**.

La MÈthode de Monte Carlo†: Cette mÈthode consiste ‡ reproduire le hasard ‡ partir de rËgles algÈbriques qui gÈnËrent des suites de nombres alÈatoires. La mÈthode de Monte Carlo permet par exemple de simuler la distribution d'un petit Èchantillon en gÈnÈrant de faÁon alÈatoire le devenir d'un trËs grand nombre de patients fictifsxi.

* BÈresniak A & Duru G (1997), Economie de la SantÈ, 4Ëme Èdition, Edition Masson

** Beck JR & Pauker SG (1983), The Markov Process in Medical Prognosis, Medical Decision Making, 3(4): 419-458

Xavier Briffault

Une Èvaluation pharmaco-Èconomique repose sur un plan expÈrimental, rÈalisÈ selon une mÈthodologie adaptÈe, et destinÈe ‡ produire une analyse ´†co˚t-avantages†ª de diffÈrentes stratÈgies thÈrapeutiques.

Quatre mÈthodologies principales sont utilisÈes pour le plan expÈrimental1†:

1. Les Ètudes en miroir, ou Ètudes prÈ-post, comparent les donnÈes sÈlectionnÈes avant et aprËs la mise en place du traitement ÈtudiÈ. Ce protocole est simple, mais l'absence de groupe contrÙle et le manque d'information sur les perdus de vue constituent des biais importants.

2. Les essais contrÙlÈs randomisÈs en double aveugle (ECR) comparent le traitement ÈtudiÈ avec un autre traitement ou un placebo. Plus rigoureux, ce protocole l'est peut-Ítre trop, et les biais de sÈlection liÈs aux contraintes de recrutement d'une population homogËne rendent difficile la transposition des rÈsultats en population rÈelle. Le problËme du suivi des perdus de vue se pose Ègalement.

3. Les modËles pharmaco-Èconomiques proposent une reprÈsentation prÈdictive simplifiÈe de la rÈalitÈ investiguÈe.
Les arbres de dÈcision et les arbres ÈvÈnementiels dÈcomposent la stratÈgie thÈrapeutique en dÈcisions/ÈvÈnements qui constituent les n¶uds d'un arbre reprÈsentant les diffÈrents chemins possibles vers les consÈquences envisageables des choix.

La reprÈsentation gÈnÈrique d'un tel arbre est visible en figure 1 et un exemple de traitement pharmacologique de la dÈpression comparant trois types d'antidÈpresseurs est prÈsentÈ en figure†2. Les probabilitÈs associÈes aux diffÈrents ÈvËnements possibles permettent de calculer les probabilitÈs d'occurrence de chaque branche. Les consommations de ressources au long de chacune des Ètapes permettent de calculer les co˚ts.

Comme on peut l'imaginer, l'arbre de dÈcision peut devenir excessivement grand lorsque le nombre de niveaux et/ou le facteur de branchement augmente4.

Figure 1†: Exemple d'arbre de dÈcision dans le traitement de la dÈpression (2)

Figure 2 : ReprÈsentation gÈnÈrique d'un arbre de dÈcision (3)

Le co˚t moyen d'un traitement spÈcifique est ainsi donnÈ par la somme des co˚ts probabilisÈs de chaque branche†: co˚t†(traitement A) = (P1*P1a)*Co˚t1A + (P1*P1b)*Co˚t1B + P2*Co˚t2A + (P3*P3a)*Co˚t3A + (P3*P3b)*Co˚t2B

Figure 3 : Un exemple de modËle de Markov dans la schizophrÈnie d'aprËs Launois et al. (7)



LÈgende :
SCI†: soin collectif intensif
SCL†: soin collectif lÈger
SII†: soin individuel intensif
SIL†: soin individuel lÈger

Co˚t moyen : Supposons que les probabilitÈs associÈes aux branches 1 ‡ 5 du traitement A soient respectivement 0.2, 0.1, 0.3, 0.15 et 0.25 (la somme fait nÈcessairement 1), et que les co˚ts soient respectivement 4000, 2000, 500, 3000 et 5000 euros. Si on donne le traitement A ‡ 10000 personnes, en vertu de la loi des grands nombres, on observera des effectifs rÈels qui se rapprocheront des effectifs thÈoriques donnÈes par les probabilitÈs. On aura donc ´†‡ peu prËs†ª 2000 personnes qui suivront le parcours de la branche 1, 1000 pour la branche 2, 3000 pour la branche 3, 1500 pour la 4, et 2500 pour la branche 5. Le co˚t total de tous les traitements sera donc : 2000*4000+1000*2000+3000*500+1500*3000+2500*5000, soit donc 28 500 KEuros. Le co˚t moyen sera de 2850 Euros. On obtient le mÍme chiffre par le calcul des probabilitÈs (voir texte pour la formule)†: 0.2*4000+0.1*2000+0.3*500+0.15*3000+0.25*5000 = 2850.

SynthËse par Xavier Briffault

L'ouvrage1 de Michael F. Drummond2, Bernie J. O'Brien3, Greg L. Stoddart4, George W. Torrance5 est un ouvrage didactique de prÈsentation des principales mÈthodes d'Èvaluation Èconomique des programmes de santÈ. Il se compose de trois grandes parties†: prÈsentation et analyse critique de l'Èvaluation Èconomique, prÈsentation des grandes mÈthodes, aspects pratique de la conduite et de l'utilisation des Èvaluations Èconomiques.
L'Èvaluation Èconomique est une analyse comparative d'options possibles, sur la base de leurs co˚ts et de leurs consÈquences6, visant ‡ identifier et ‡ expliciter un certain nombre de critËres qui peuvent permettre de faire des choix parmi les diffÈrentes utilisations possibles de ressources rares.

Si le ´†co˚t†ª est facile ‡ dÈfinir, et gÈnÈralement monÈtaire, la nature des consÈquences diffËre, et on en distingue 4 grands types :
- Lorsque l'efficacitÈ clinique des options est connue pour Ítre Èquivalente, on procÈdera simplement (1) ‡ une analyse de minimisation des co˚ts (AMC). Lorsque les options diffÈrent par leurs effets attendus, et qu'on peut lier les co˚ts ‡ un seul type d'effet, on pourra effectuer (2) une analyse co˚t-efficacitÈ (ACE), en exprimant les rÈsultats en co˚t par unitÈ d'effet, ou en effet par unitÈ de co˚t.
- Souvent, il existe plusieurs effets diffÈrents pour chacune des options, et on peut alors souhaiter trouver une mÈthode qui agrËge plusieurs effets diffÈrents en une seule mesure, par exemple un Èquivalent monÈtaire, qui permettra de rÈaliser une comparaison directe du co˚t diffÈrentiel du programme avec ses consÈquences diffÈrentielles. C'est ce qu'on appelle (3) l'analyse co˚t-bÈnÈfice (ACB)7.
- L'Èvaluation monÈtaire des bÈnÈfices, comme dans l'ACB, est discutable, et on peut lui prÈfÈrer une Èvaluation tenant compte des prÈfÈrences des individus ou de la sociÈtÈ par rapport ‡ un ensemble de rÈsultats de santÈ. C'est le rÙle de l'analyse co˚t-utilitÈ, qui prend en particulier en considÈration les mesures de qualitÈ de vie. Dans ce type d'analyse, utilitÈ est souvent utilisÈ comme un quasi-synonyme de ´†prÈfÈrence†ª†: plus grande est la prÈfÈrence pour un rÈsultat, plus grande est l'utilitÈ qui lui est associÈe. Le problËme est alors de disposer de mesures de prÈfÈrences. Celles-ci peuvent Ítre ordinales (les rÈsultats sont simplement ordonnÈs, on ne mesure pas l'intensitÈ de la prÈfÈrence) ou cardinales (un nombre est associÈ ‡ l'intensitÈ de la prÈfÈrence).

Plusieurs mÈthodes permettent de mesurer les prÈfÈrences. On peut utiliser l'Èchelle8, le pari standard9, l'arbitrage temporel10,11, des systËmes de classification multi-attributs avec des scores de prÈfÈrence (QWB12, HUI13, EQ-5D14). L'ACU utilise Ègalement le concept de QALY (Quality Adjusted Life Years). Les QALY prÈsentent l'avantage de prendre simultanÈment en compte les gains qualificatifs (morbiditÈ) et les gains quantitatifs (mortalitÈ) en les agrÈgeant en une mesure unique. La Figure 1 illustre graphiquement le mode de calcul. Les QALY correspondent ‡ la surface hachurÈe, obtenue gr‚ce au traitement. La zone A correspond au gain15 de qualitÈ de vie, et la zone B au gain de durÈe de vie, pondÈrÈ par la qualitÈ.

Quelle que soit l'option retenue, il faudra pouvoir Èvaluer la qualitÈ de l'Èvaluation. Les auteurs prÈsentent pour ce faire une grille d'analyse en 10 questions, reprÈsentant au total une trentaine de critËres†: a-t-on posÈ une question prÈcise ‡ laquelle on puisse rÈpondre†? Les options concurrentes ont-elles ÈtÈ dÈcrites de faÁon exhaustive (qui ‡ fait quoi ‡ qui, o˘, avec quelle frÈquence ?). L'efficacitÈ des programmes a-t-elle ÈtÈ Ètablie†? Les co˚ts et les consÈquences les plus importants de chaque option ont-ils ÈtÈ identifiÈs†? Ont-ils ÈtÈ mesurÈs correctement, en unitÈ physique appropriÈes†? Leur Èvaluation est elle pertinente†? Ont-ils ÈtÈ ajustÈs en fonction du temps†? Une analyse diffÈrentielle des options concurrentes a-t-elle ÈtÈ rÈalisÈe†? A-t-il ÈtÈ tenu compte de l'incertitude†? La prÈsentation et la discussion des rÈsultats recouvrent-elles toutes les prÈoccupations des utilisateurs†?

Les auteurs passent ensuite en revue les principes gÈnÈraux concernant le recueil et l'analyse des donnÈes†: recueil des donnÈes d'efficacitÈ (ECRs, Ètudes de cohortes, Ètudes cas-tÈmoins, sÈries de cas), validitÈ interne et externe des Ètudes...†; techniques de modÈlisation (arbres de dÈcision, modËles d'extrapolation, modËles ÈpidÈmiologiques, modËles de Markov...
Ils dÈtaillent enfin les modalitÈs de prÈsentation et d'utilisation des rÈsultats, avant de finir sur un ´†guide de survie†ª ‡ l'usage de l'Èvaluateur Èconomique.

Figure 1 : ReprÈsentation graphique de la notion de QALY


RÈfÈrences

1. M. F. Drummond et coll. MÈthodes d'Èvaluation Èconomique des programmes de santÈ. Economica, Paris, 1998.

Karina Hansen

Le dÈveloppement d'un modËle de prise en charge globale en schizophrÈnie dans le cadre d'une thËse en santÈ publique a conduit son auteur ‡ rÈaliser une Èvaluation critique de tous les modËles pharmacoÈconomiques publiÈs ‡ propos de cette pathologie1. L'objectif de cette Èvaluation Ètait d'analyser et de mesurer l'importance que les modËles existants attribuent aux facteurs-clÈs confondants* (pour la schizophrÈnie†: observance, rechute, perdus de vue, changement de traitement, institution). Ces modËles ont ÈtÈ ÈvaluÈs pour Ètablir un point de rÈfÈrence ‡ partir de leurs diffÈrents attributs et ainsi amÈliorer le dÈveloppement d'un modËle de prise en charge globale.

Treize Ètudes des modÈlisation ont ÈtÈ ÈvaluÈes (tableau 1).
Cette Èvaluation reprÈsente l'Ètat complet des Ètudes de modÈlisation publiÈes sur le traitement de la schizophrÈnie. Les forces et les faiblesses Èconomiques et l'efficacitÈ de ces Ètudes de modÈlisation ont donc ÈtÈ ÈtudiÈes ainsi que la prise en compte des points suivants†: les divers types de plan expÈrimental d'Ètude, leur durÈe, leur type de modËle et leur style d'analyse.

Les Ètudes retenues utilisent toutes une technique de modÈlisation pour Èvaluer les co˚ts et les rÈsultats des diffÈrentes stratÈgies de traitement. Toutes considËrent les conditions dans lesquelles s'effectuent les soins (‡ l'hÙpital, en consultation externe et en traitement de jour). Les apprÈciations de ces modËles se sont concentrÈes sur ce ‡ quoi le traitement est comparÈ, les modalitÈs thÈrapeutiques, les paramËtres ‡ partir desquels Ètait jugÈe l'efficacitÈ, l'exclusion des variables-clÈs confondantes ainsi que celles d'autres facteurs. Comme tous les modËles sont fondÈs sur des hypothËses, leur adoption a ÈtÈ ÈvaluÈe, ‡ moins que cela soit spÈcifiquement stipulÈ, par les auteurs eux-mÍmes.

De cette Èvaluation, on peut tirer les leÁons gÈnÈrales suivantes. Tous les facteurs confondants sont rarement considÈrÈs dans les Ètudes de modÈlisation en schizophrÈnie. De plus, d'autres attributs comme la structure du modËle, le type d'analyse, la durÈe, l'utilisation d'un panel d'experts, l'analyse de sensibilitÈ, n'ont pas ÈtÈ systÈmatiquement prÈcisÈs ou employÈs. Plus prÈcisÈment, les points suivants sont apparus :

Le design (structure) du modËle le plus rÈaliste et illustratif pour des maladies chroniques comme la schizophrÈnie serait une combinaison du processus de Markov et d'un arbre d'analyse dÈcisionnelle. La partie Markov du modËle couvrirait la possibilitÈ pour les patients de transiter ‡ double sens entre les Ètats de santÈ lorsqu'ils entrent dans un nouveau cycle tandis que l'arbre d'analyse dÈcisionnelle rÈvÈlerait des trajectoires et des probabilitÈs distinctes. Cette technique n'a ÈtÈ utilisÈe que dans trËs peu d'Ètudes publiÈes.

Le type d'analyse le plus communÈment recommandÈ par les directives officielles est une Ètude de co˚t-efficacitÈ. La majoritÈ des Ètudes ont menÈ cette analyse.

La durÈe idÈale est une pÈriode capable de projeter des donnÈes ‡ travers la durÈe de vie d'un patient. Plusieurs directives recommandent que la durÈe d'un modËle prÈdictif et informatif soit au minimum de 5 ans. Cependant, la durÈe adoptÈe dÈpend de la perspective et des donnÈes incluses dans le modËle.

La plupart des Ètudes ont utilisÈ des donnÈes ‡ court terme avec des rÈsultats ‡ ´†court terme†ª. Seules, quelques Ètudes ont considÈrÈ une pÈriode supÈrieure ou Èquivalente ‡ 5 ans. Etant donnÈ la chronicitÈ de la schizophrÈnie, des horizons ‡ long terme seraient prÈfÈrables.

Les panels d'experts sont utilisÈs dans la majoritÈ des Ètudes considÈrÈes. Il existe souvent un manque de transparence quant ‡ savoir comment ces panels concluent ‡ un consensus de faÁon prÈcise (par exemple des tours Delphi** ont-ils ÈtÈ utilisÈs†?). Le biais d'avis experts ne sera pas discutÈ ici et les lecteurs intÈressÈs sont invitÈs ‡ consulter la publication de Evans & Crawford (2000)15. Les Ètudes de revue n'expliquent pas de maniËre adÈquate comment les panels d'experts ont ÈtÈ composÈs. Elles mentionnent simplement leur existence ou qu'un panel Delphi a ÈtÈ employÈ. Evans & Crawford (2000) suggËrent justement que les termes utilisÈs pour dÈcrire le processus ‡ partir duquel un panel d'avis d'experts a ÈtÈ crÈÈ pour les Ètudes d'Èvaluation pharmaco-Èconomique sont pleins d'incohÈrences. Par consÈquent, la prudence doit Ítre exercÈe en Èvaluant l'utilitÈ des jugements d'experts. Evans & Crawford (2000) classent l'utilisation des avis d'experts en exposant que la validation d'un modËle est leur fonction principale et que l'estimation des probabilitÈs constitue leur rÙle secondaire. Pour les modËles ÈvaluÈs, la participation de panel d'experts dans la validation du modËle ou bien l'estimation des probabilitÈs n'a jamais ÈtÈ spÈcifiÈe. Lorsque l'avis d'experts est utilisÈ, particuliËrement dans le rapport d'utilisation et les rÈsultats d'estimation, les Ètudes doivent dÈtailler le processus, les buts destinÈs pour leur utilisation et la mÈthodologie employÈe.

Les analyses de sensibilitÈ peuvent seulement partiellement corriger les biais dans l'estimation des probabilitÈs inhÈrentes ‡ l'utilisation d'avis d'experts. D'aucune maniËre, ils ne peuvent rÈparer les biais produits par un modËle dÈfectueux. Parmi les Ètudes de modÈlisation ÈvaluÈes, seules quelques Ètudes ont comportÈ des analyses de sensibilitÈ, frÈquemment sous la forme d'analyses de diffÈrents scÈnarios. Il est nÈcessaire de souligner l'importance d'analyses de sensibilitÈ de scÈnario dans les Èvaluations pharmaco-economiques puisqu'elles permettent la mise ‡ l'Èpreuve de la fiabilitÈ du modËle aussi bien que les estimations de probabilitÈ.

Tableau 1†: Les Ètudes ÈvaluÈes

L'Èvaluation des modËles en schizophrÈnie a donc rÈvÈlÈ que la plupart d'entre eux n'ont pas inclus toutes les variables-clÈs confondantes, ni les traitements non-mÈdicamenteux comme la psychothÈrapie ou la sociothÈrapie. L'omission de tels ÈlÈments-clÈs peut donc compliquer le processus dÈcisionnel. Objectivement, le modËle idÈal serait un modËle capable de reflÈter la pratique courante. A ce jour, il n'y a aucun modËle ´†Ètalon-or†ª et tous sont fondÈs sur des hypothËses, qui ne sont pas validÈes a priori, ni a posteriori.

Pour conclure, la standardisation des modËles pharmaco-Èconomiques peut avoir des rÈpercutions sur la disposition et l'utilisation des ressources en santÈ. Lorsqu'on Èvalue les questions de co˚t/d'Èconomie, la structure du modËle dÈcisionnel appliquÈ ‡ la schizophrÈnie devrait inclure toutes les variables clÈs confondantes. Cependant, mÍme dans ces conditions, il ne faut pas perdre de vue que la rÈhabilitation sociale aura un impact considÈrable sur ces facteurs et pourrait mÍme influencer les rÈsultats autant que la pharmacothÈrapie seule.

Rattacher le rÈsultat global ‡ un seul type d'intervention ne constitue donc pas une preuve mÈthodologique certaine dans la prise en charge de la schizophrÈnie. Les stratÈgies de prise en charge complÈmentaires devraient Ítre considÈrÈes et les plus importantes devraient Ítre incluses dans un modËle dÈcisionnel lorsqu'une Èvaluation Èconomique est menÈe en schizophrÈnie.

*variable confondante : Un facteur de confusion ou variable confondante est un facteur qui prÈsente une association avec le facteur de risque examinÈ, ou avec l'exposition, et qui influence en mÍme temps le rÈsultat. Un facteur de confusion peut affaiblir ou renforcer une association entre l'exposition et les rÈsultats observÈs ou mÍme suggÈrer un lien inexistant dans la rÈalitÈ.

**tours Delphi : La mÈthode DELPHI a pour but de rassembler des avis d'experts sur un sujet prÈcis et de mettre en Èvidence des convergences et des consensus. Elle apporte un Èclairage des experts sur des zones d'incertitude en vue d'une aide ‡ la dÈcision et d'une vÈrification de l'opportunitÈ et de la faisabilitÈ d'un projet.

RÈfÈrences

1. Hansen K. ModÈlisation Èconomique de la prise en charge globale de la schizophrÈnie en France, Allemagne et Grande-Bretagne, ThËse de SantÈ Publique, option Economie de la santÈ, UniversitÈ de Paris XI, Partie soumise pour publication au European Journal of Health Economics, 2004.

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SynthËse par Xavier Briffault

* L'exemple d'un rapport du programme ´†Health Technology Assesment†ª, mÈthodologie et rÈsultats

Le "NHS Health Technology Assessment Programme"1 est un programme destinÈ ‡ produire et ‡ diffuser de l'information de qualitÈ sur les co˚ts, l'efficacitÈ et l'impact global des technologies de santÈ, ‡ destination de ceux qui utilisent, gËrent, ou fournissent des soins2. Ce programme est coordonnÈ par le NCCHTA3, Èmanation du Wessex Institute for Health Research and Development de l'universitÈ de Southampton sur dÈlÈgation du ministËre de la santÈ. Cet organisme a en fait des attributions similaires ‡ celles de la HAS/ex-ANAES4 franÁaise, et certains de ses rapports ont des objectifs similaires ‡ ceux de la derniËre expertise collective de l'INSERM sur les psychothÈrapies. Il est donc intÈressant d'examiner les mÈthodes d'Èvaluation de ce programme.

Le rapport ´†A systematic review of controlled trials of the effectiveness and cost-effectiveness of brief psychological treatments for depression†ª5 en est un excellent exemple. Cette revue systÈmatique6 des traitements brefs de la dÈpression comparÈs les uns aux autres ou aux traitements usuels dÈveloppe en effet sur 180 pages une mÈthodologie et des rÈsultats remarquables de prÈcision et de transparence.
Le document commence par le classique ´†executive summary†ª en deux pages, qui rappelle les principales Ètapes et rÈsultats de l'Ètude (contexte, objectifs, mÈthodes, mode de sÈlection des Ètudes, de sÈlection et d'extraction des donnÈes, rÈsultats, implications pour le systËme de soin et la recherche).

Il se poursuit par trois pages de contexte et d'objectifs, dans lesquelles sont rappelÈs les critËres diagnostiques de la dÈpression, les principales donnÈes ÈpidÈmiologiques et Èconomiques, les principaux traitements psychologiques de la dÈpression, les problÈmatiques gÈnÈrales des Ètudes de rÈsultats sur la psychothÈrapie de la dÈpression, ainsi que les justifications pour une revue systÈmatique et une mÈta-analyse de ces Ètudes. Cette partie se termine par les sept objectifs de l'Ètude†: rÈaliser une revue systÈmatique et si possible une mÈta-analyse des Ètudes contrÙlÈes impliquant des traitements brefs de la dÈpression†; dÈcrire la validitÈ interne, externe, et la puissance statistique de chacune des Ètudes†; comparer l'efficacitÈ de tous les traitements brefs entre eux, y compris ‡ long terme†; comparer l'efficacitÈ des TCC avec la thÈrapie interpersonnelle, de la thÈrapie psychodynamique et de la thÈrapie de soutien†; comparer l'efficacitÈ des thÈrapies interpersonnelle, psychodynamique et de soutien entre elles, et avec la liste d'attente†; comparer l'efficacitÈ des variantes de ces psychothÈrapies en groupe et en individuel†; rÈsumer toutes les donnÈes sur les analyses co˚ts-efficacitÈ des traitement brefs de la dÈpression.

Les mÈthodes sont ensuite dÈveloppÈes sur 4 pages, en particulier les critËres d'inclusion et les mÈthodes de recherche de donnÈes utilisÈes. Les Ètudes incluses sont les Ètudes contrÙlÈes randomisÈes ou non, quel que soit le pays d'origine, dont les participants sont ‚gÈs de 16 ‡ 65 ans, ayant un diagnostic de dÈpression selon le DSM III-R/V, la CIM, ou selon une autoÈvaluation ou une Èvaluation par les cliniciens selon des instruments validÈs. Les psychothÈrapies ÈtudiÈes doivent avoir ÈtÈ terminÈes en moins de 20 sÈances. Les principales mesures de rÈsultat sont les Èchelles symptomatiques de dÈpression (BDI, MMPI, HRSD...).
La recherche des Ètudes a fait appel aux bases de donnÈes bibliographiques usuelles (Medline7, Psycinfo8, EMBASE9, Cochrane10 -†CCDANCTR†-, Science11 and Social12 SCIsearch13), ‡ une recherche manuelle dans 11 journaux de psychiatrie et de psychologie et trois journaux d'Èconomie de la santÈ de rÈfÈrence, aux rÈfÈrences bibliographiques des Ètudes dÈj‡ identifiÈes, ‡ des experts anglais et amÈricains, ‡ la littÈrature grise identifiÈe par des moyens Èlectroniques14 ou des recherches manuelles, aux rapports du programme HTA et demandes aux membres du rÈseau HTA. Elle a impliquÈ l'accËs au registre national de recherche du NHS, l'envoi d'un courrier de demande d'information ‡ toutes les autoritÈs de santÈ du Royaume-Uni ainsi qu'aux organisations de counselling et de psychothÈrapie, la publication d'annonces dans des journaux professionnels.

La prÈsentation des rÈsultats occupe une cinquantaine de pages. 76 Ètudes ont ÈtÈ identifiÈes par la procÈdure de recherche. 63 ont ÈtÈ incluses et 13 exclues. La liste complËte des deux groupes est fournie, avec les motifs dÈtaillÈs d'acceptation et de rejet. La taille des Èchantillons variait de 18 ‡ 276 sujets, avec une mÈdiane ‡ 44. L'impact de la taille de l'Èchantillon a ÈtÈ pris en considÈration.

A partir des Ètudes incluses, 32 techniques diffÈrentes de traitement de la dÈpression ont ÈtÈ identifiÈes, et ont ÈtÈ regroupÈes en 4 groupes en fonctions de leurs filiations thÈoriques15, puis analysÈes, en fonction de quatre hypothËses†: une combinaison de psychothÈrapie est plus efficace que la condition contrÙle†; les TCC sont plus efficaces que les psychothÈrapies interpersonnelles, les psychothÈrapies psychodynamiques ou les psychothÈrapies de soutien†; la psychothÈrapie individuelle est plus efficace que la psychothÈrapie de groupe†; les TCC sont plus efficaces que la condition contrÙle. 12 comparaisons (individuel vs. group, TCC vs psychothÈrapie interpersonnelle, psychothÈrapie psychodynamique vs. psychothÈrapie de soutien...) ont ÈtÈ rÈalisÈes, dont les rÈsultats sont†:

- La psychothÈrapie a de meilleurs rÈsultats cliniques que pas de traitement ou traitement habituel y compris au suivi, le taux d'abandon n'est pas plus ÈlevÈ, et les analyses Èconomiques (3 Ètudes) supportent l'hypothËse que la psychothÈrapie est plus efficiente que le traitement usuel.

- La comparaison thÈrapie cognitivo-comportementale/thÈrapie comportementale/thÈrapie cognitive contre psychothÈrapie interpersonnelle/psychothÈrapie psychodynamique/psychothÈrapie de soutien est en faveur du premier groupe pour l'efficacitÈ clinique, sans diffÈrences significatives ou des diffÈrences contrastÈes dans les taux d'abandon, pas de grandes diffÈrences au suivi pour la plupart des Ètudes. Pas assez de donnÈes pour l'analyse Èconomique.

- La comparaison thÈrapie individuelle vs. groupe est en faveur de la thÈrapie individuelle pour l'efficacitÈ clinique, sans diffÈrence dans les taux d'abandon, l'analyse du suivi est plutÙt en faveur de la thÈrapie de groupe pour deux Ètudes.

- La comparaison thÈrapie comportementale vs. thÈrapie cognitive (3 Ètudes seulement) ne montre de diffÈrences sur aucune des dimensions.

- L'analyse TCC vs. traitement usuel/liste de contrÙle est en faveur des TCC pour l'efficacitÈ clinique, mais on observe un plus grand nombre d'abandons dans le groupe TCC chez les patients les plus sÈvËrement dÈpressifs et au fur et ‡ mesure que le nombre de sÈances augmente. L'analyse du suivi16 est en faveur des TCC pour une Ètude.

- La comparaison TCC vs. thÈrapies interpersonnelles ne montre (deux Ètudes concernÈes) pas de diffÈrences en termes d'efficacitÈ, d'abandon, ou au suivi.

- La comparaison TCC vs. psychothÈrapie psychodynamique (6 Ètudes) est en faveur d'une efficacitÈ supÈrieure des TCC pour deux Ètudes seulement, non significative pour les autres, sans diffÈrences au niveau des abandons ni du suivi.

- La comparaison TCC/thÈrapie de soutien est globalement en faveur de l'efficacitÈ des TCC mais les Ètudes impliquant des patients sÈvËrement dÈprimÈs sont plutÙt en faveur des thÈrapies de soutien. On n'observe pas de diffÈrences sur les abandons, l'analyse du suivi est plutÙt en faveur des TCC.

- La comparaison thÈrapie interpersonnelle/thÈrapie de soutien (une seule Ètude) ne montre rien de significatif

- La comparaison thÈrapies interpersonnelles vs. traitement habituel (une seule Ètude) est en faveur de l'efficacitÈ des premiËres, qui persiste au suivi. L'analyse co˚t-efficacitÈ effectuÈe suggËre que les thÈrapies interpersonnelles ont un meilleur rapport co˚t-efficacitÈ seulement si elles sont dÈlivrÈes par des non psychiatres.

- La comparaison psychodynamique/soutien (une seule Ètude) ne montre pas de diffÈrence d'efficacitÈ, pas plus qu'au niveau des abandons ou du suivi.

- La comparaison soutien/traitement usuel (4 Ètudes) ne montre pas de diffÈrences d'efficacitÈ ou d'abandon. Une analyse cout-efficacitÈ appartenant aux analyses exclues suggËre que les thÈrapies de soutien proposÈes dans un modËle de soin collaboratif ont un lÈger avantage co˚t-efficacitÈ.

Une discussion sur la robustesse de la revue reprend ensuite de faÁon trËs dÈtaillÈe chacune des comparaisons et en examine la portÈe et les limites. La possibilitÈ d'une surestimation possible des effets positifs des Ètudes les plus petites est en particulier ÈvoquÈe, les graphiques en entonnoir17 indiquant que des Ètudes nÈgatives auraient pu Ítre omises. Les raisons possibles de ces biais sont mentionnÈes, parmi lesquelles les biais de publication liÈs ‡ la recherche de publications en Anglais seulement et aux taux de citation interne du groupe d'Ètudes identifiÈes qui augmente leur probabilitÈ d'inclusion, le fait de catÈgoriser les donnÈes non reportÈes comme des Èchecs, les effets de lissage de l'hÈtÈrogÈnÈitÈ des rÈsultats et des groupes, les tailles d'Èchantillon inadÈquates...

C'est sur l'ensemble de ces donnÈes que les possibilitÈs de gÈnÈraliser les rÈsultats sont ÈvoquÈes en fonction de diffÈrentes caractÈristiques des Ètudes. Les caractÈristiques socio-Èconomiques des patients constituent une premiËre limitation†: la plupart des Èchantillons des Ètudes amÈricaines sont constituÈs de patients d'un niveau socio-Èconomique et d'Èducation supÈrieurs, voire d'Ètudiants universitaires (16 Ètudes†!). L'hÈtÈrogÈnÈitÈ de la sÈvÈritÈ des diagnostics est Ègalement une limite, les Ètudes incluant des patients de diffÈrents types. La majoritÈ des Ètudes proviennent des Etats-Unis (50 sur 63†!), et les thÈrapeutes impliquÈs dans les Ètudes sont pour la plupart des Ètudiants de niveau PhD, et les possibilitÈs de gÈnÈraliser les rÈsultats obtenus avec ce type de thÈrapeutes ‡ une population de thÈrapeutes de soins primaires sont discutables. Quant aux patients, la plupart sont des volontaires recrutÈs par annonce, parfois payÈs pour leur participation ‡ l'Ètude, sous-groupe dont la reprÈsentativitÈ en population gÈnÈrale est elle aussi discutable. D'autres biais possibles mentionnÈs sont la longueur du traitement (court) qui pourrait favoriser les TCC au dÈtriment des thÈrapies psychodynamiques, l'absence de suivi rÈel ‡ long terme, le taux d'attrition Ètant gÈnÈralement ÈlevÈ, la difficultÈ de rendre compte des abandons dus aux effets secondaires de la psychothÈrapie...

Pour ce qui concerne l'Èvaluation Èconomique, seuls cinq Ètudes comprennent une analyse co˚t-efficacitÈ, ce qui illustre pour les auteurs du rapport la pauvretÈ des donnÈes disponibles dans ce domaine. Les donnÈes de ce type sont par ailleurs particuliËrement sensibles ‡ la structure du systËme de santÈ qui les met en ¶uvre, et la confiance qu'on peut accorder ‡ leur gÈnÈralisation ‡ d'autres pays reste limitÈe. Dans le domaine Èconomique, de surcroÓt, le suivi ‡ long terme est essentiel car c'est souvent au cours du temps que les vÈritables effets co˚ts/bÈnÈfices se rÈvËlent. L'obtention d'une puissance statistique suffisante est Ègalement un problËme, dans la mesure o˘ certains ÈvËnements ayant des retombÈes Èconomiques importantes (une hospitalisation par exemple) surviennent rarement mais coutent trËs cher. Pour toutes ces raisons, l'ensemble de la revue, qui porte pourtant sur une collecte ‡ visÈe exhaustive est dans l'incapacitÈ de fournir des analyses co˚t-efficacitÈ pertinentes.

En conclusion, les auteurs du rapport tirent les analyses finales suivantes†:

Les Ètudes comparant TCC, thÈrapie comportementale, thÈrapie cognitive, vs. psychothÈrapies interpersonnelles, psychodynamiques ou de soutien suggËrent que les patients recevant une thÈrapie du premier groupe ont une plus grande probabilitÈ de s'amÈliorer jusqu'‡ la rÈmission des signes cliniques. Cependant, l'absence de diffÈrences sur la plupart des autres dimensions empÍche de tirer des conclusions dÈfinitives. Concernant la comparaison thÈrapie individuelle vs. thÈrapie de groupe, pour les mÍmes raisons, il est impossible de conclure de faÁon dÈfinitive, d'autant plus que toutes les Ètudes utilisÈes dans cette comparaison concernait des TCC. Pour la quasi-totalitÈ des comparaisons, les auteurs concluent de la mÍme maniËre, et rÈsument leur pensÈe en Ècrivant ´†bien que les donnÈes utilisÈes dans cette revue suggËrent globalement un bÈnÈfice de la psychothÈrapie, et en particulier des techniques TCC, un ensemble de limitations limitent notre confiance en ce rÈsultat†ª. La possibilitÈ de gÈnÈraliser les rÈsultats de cette Ètude au systËme de soin anglais est discutable, et il n'est pas possible de conclure de faÁon satisfaisante sur les paramËtres qui vont influencer les rÈsultats. Peu de choses peuvent Ítre dites sur l'impact des caractÈristiques socio-dÈmographiques des patients, les effets spÈcifiques de la motivation des patients et de l'alliance thÈrapeutique, les effets ‡ court et long terme des traitements, les effets diffÈrentiels des diffÈrents modËles (particuliËrement modËle psychodynamique et modËle centrÈ sur le client), ou sur les effets Èconomiques ‡ court ou long terme des soins psychologiques en soin primaires.

Pour les auteurs, les implications pour les recherches ‡ venir sont quant ‡ elles claires. Tout d'abord, il est impÈratif de constituer les Ètudes sur la base d'Èchantillons de patients vÈritablement reprÈsentatifs de la population de soin visÈe, et sur la base d'un diagnostic fin, la simple attribution du label de ´†dÈpression†ª masquant en fait des rÈalitÈs cliniques et psychopathologiques extrÍmement diffÈrentes. Il y a un besoin particuliËrement pressant de conduire des Ètudes d'Èvaluation concernant l'efficacitÈ des thÈrapies psychodynamiques et centrÈes sur le client en utilisant des descriptions de thÈrapies dÈtaillÈes et avec un suivi ‡ long terme. Enfin, de meilleures Ètudes pour la comparaison des thÈrapies en groupe vs. individuelles sont requises, en particulier pour des traitements alternatifs aux TCC.

Au del‡ des rÈsultats exposÈs, utiles en eux-mÍmes, ce qui est intÈressant dans ce rapport, c'est l'analyse des mÈthodologies et des procÈdÈs rhÈtoriques utilisÈs, au regard d'autres travaux du mÍme type. On notera par exemple l'exposition tout ‡ fait transparente des critËres de recherche, d'inclusion et d'exclusion des Ètudes, la mise en Èvidence dans le rapport lui-mÍme des limites et des biais bien connus des Ètudes utilisÈes et du rapport lui-mÍme, les propositions explicites ainsi que l'analyse prÈcautionneuse des possibilitÈs de gÈnÈralisation des rÈsultats, et les propositions claires pour les Ètudes futures. Cette mÈthodologie transparente et la prÈsentation explicite de ce qu'il est vÈritablement possible de tirer des analyses exposÈes prÈsentent l'avantage indÈniable de ne pas nÈcessiter des mois de polÈmiques pour rÈintroduire dans le dÈbat des ÈlÈments qui en auraient ÈtÈ omis. Dans un contexte o˘ la nÈcessitÈ d'Ètude Èvaluative rÈsultats-processus-co˚ts bien fondÈes est plus que jamais d'actualitÈ en France, on relira sans doute avec profit les diffÈrents rapports pertinents du programme HTA.

RÈfÈrences